虽然至今仍不能完全明确口腔溃疡的确切病因，但多数学者认为口腔溃疡的发生是多种因素综合作用的结果。免疫、遗传和环境可能是口腔溃疡发病的“三联因素”，即遗传背景与适当的环境因素(包括精神神经体质、心理行为状态、生活工作和社会环境等)可引发异常的免疫反应而出现口腔溃疡特征性病损。也有人提出“二联因素”论，即外源性因素(病毒和细菌)和内源性诱导因素(激素的变化、精神心理因素、营养缺乏、系统性疾病及免疫功能紊乱)相互作用而致病。大多数医生认为，口腔溃疡与以下因素有关：
1、消化系统疾病及功能紊乱
患系统性疾病的患者易发生口腔溃疡，主要是通过影响免疫系统而致病。口腔溃疡与胃溃疡、十二指肠溃疡、溃疡性结肠炎、局限性肠炎、肝炎等有关。研究表明：30%-48%的口腔溃疡患者有消化道疾病，如腹胀、腹泻或便秘等情况。其中9%以上有消化道溃疡。
2、内分泌变化
有些女性患者往往在月经期发生，可能与体内雌激素量下降有关。有些女性每逢经期或行经前后就会出现口腔溃疡，用药治疗只能暂时缓解，下月行经时依然如故地出现，疼痛难忍，与此同时，还常伴有口干、心烦、易怒和大便干结等令人烦恼的症状。临床研究发现，月经期出现口腔溃疡主要是由于体内黄体酮水平增高而雌激素(孕酮等)的水平降低所致。
3、精神因素
有的患者在精神紧张、情绪波动、睡眠状况不佳的情况下发病，可能与植物神经功能失调有关。
4、遗传因素
如父母双方均患有复发性口腔溃疡时，其子女约有80— 90%患病，若双亲之一患此病时，其子女约有50—60%患病。
5、其他因素
如缺乏微量元素锌、铁、叶酸、维生素B12、营养不良等，可降低免疫功能，增加复发性口腔溃疡发病的可能性。病毒可能是口腔溃疡的始动因子，但目前尚未在患者血清中查出相关抗体，亦未见从口腔溃疡病损组织中分离出病毒的报道。细菌对口腔溃疡的作用已提出了多年，与口腔溃疡关系密切的细菌有血链球菌及幽门螺杆菌。体内超氧自由基的生成和清除率不平衡、血栓素B2 和6酮前列腺素比例失调及总体水平下降可引发口腔溃疡。微循环障碍致血流速度慢，血液流量低，毛细血管静脉端管径扩张，造成局部缺血、缺氧从而引起黏膜膜损伤，溃疡形成。血清中缺锌、缺铁、高铜等与RAU的发生有一定相关性。有报道称戒烟亦可诱发口腔溃疡。牙膏中的成分12-烷硫酸钠(SLS)可能刺激黏膜，诱发口腔溃疡 。
6、中医病因机制：祖国医学界早已对口腔溃疡有记载。按照中医的理论体系，口腔溃疡有以下几种病因:一是外感六淫，主要是燥、火两邪，燥邪干涩，易伤津液，火为阳邪，其性炎上，津伤火灼，口疮乃发。故口疮多在秋季及气候突变时容易复发。二是饮食不节，由于过食辛辣肥厚之品或偏食，致火热内生，循经上攻，熏蒸口舌，并常耗伤心肺肾之阴津，致口疮发生。三是情志过极，患者素日思虑过度，心烦不寐，五志郁而化火，心火亢盛，上炎熏灼口舌，或心火下移于小肠，循经上攻于口，均可致口舌生疮;或平素多有郁怒，肝郁气滞，肝气不疏，郁而化火，暗耗阴血，致冲任经脉不调，经行之时，经气郁遏更甚，肝火旺盛，上灼口舌而致口疮。四是素体阴亏，患者素体阴液不足，或久病阴损，虚火内生，灼伤口舌，乃至口舌生疮。五是劳倦内伤，或久病伤脾，脾气虚损，水湿不运，上渍口舌，而致口疮;或郁久化热，湿热上蒸，亦可致口疮。更有甚者，脾气虚极，伤及脾阳，脾阳不足，寒湿生热，上渍于口，可发口疮。六是先天察赋不足，或久用寒凉，伤及脾肾，脾肾阳虚，阴寒内盛，寒湿上渍口舌，寒凝血淤，久致口舌生疮。总之外感六淫燥火，内伤脏腑热盛是致病主因，主病之脏在于心和脾(胃)。
1、轻型口疮 初起病变处敏感或出现针尖样大小或稍大的充血区，短期内即形成直径在2～4mm左右，圆形或椭圆形，边界清晰的浅小溃疡。中心微凹陷，表面覆有一层淡黄色假膜，溃疡周围粘膜充血呈红晕状，其底扪之不硬。溃疡数目一般为2～3个左右。溃疡形成后有较剧烈的烧灼痛，尤以舌尖处明显。在接触有刺激性的食物时更甚。一般无全身症状。
经7～10天左右溃疡可逐渐自愈，不留瘢痕。但经长短不一的间歇期后又可复发。间歇期长者可达10～20年或更长;短者可为此起彼伏，终年不断，病人甚为痛苦。
2、疱疹样口炎 亦称口炎型口疮。此型除溃疡小、数目多(可达20～30个)外，余与轻型口疮表现相似。溃疡散在，分布广泛，粘膜充血明显。有剧烈疼痛及伴有头痛、发热、局部淋巴结肿大等症状。
3、复发性坏死性粘膜腺周围炎 为各型中最严重的一型。溃疡常单个发生，2个或2个以上者少见。好发于唇内侧及口角区粘膜，亦可发生在舌腭弓、软腭等部位。初起时溃疡与轻型口疮相同，但其直径逐渐扩大至1～2cm，并向深层发展至粘膜腺。溃疡为紫红色或暗红色，边缘不规则，呈瓣状隆起，中央凹陷，状似“弹坑”。底不平、微硬、呈小结节状。溃疡周围红晕明显。局部有剧烈疼痛及可伴局部淋巴结肿大、发热等全身症状。病程常在月余以上，长者可达1年。愈合遗留瘢痕，严重者可形成组织缺损或畸形。
4、白塞综合征 亦称眼-口-生殖器三联征。本病是一种以反复发作的口腔、皮肤、生殖器及眼部损害为基本临床特征的全身性疾病，还可波及关节、心血管及神经系统。
男性较女性发病多，在口、眼、生殖器处相继或同时出现病损，有的仅在2个部位出现病损。病程可达数年或更长。口腔损害为轻型口疮或疱疹样口疮表现，亦可发生腺周口疮。眼部损害出现较晚，表现为结膜炎、角膜炎、虹膜睫状体炎伴前房积脓、视网膜脉络膜炎等，重者可致失明。生殖器处病变女性在大、小阴唇及阴道，男性在龟头、阴茎或阴囊处出现数目不等的溃疡。皮肤可表现为毛囊炎、结节性红斑、痤疮等，用无菌针头刺入皮肤后的24～48小时内，常出现丘疹或脓疱。这是非特异性皮肤变态反应，有诊断价值。
5、口腔癌 常发生溃疡，典型的表现为质硬、边缘隆起不规则 、基底呈凹凸不平的浸润肿块，溃疡面波及整个肿瘤区。
一、局部治疗 主要目的是消炎、止痛，促进溃疡愈合。治疗方法较多，根据病情选用。
1、含漱剂 0.25%金霉素溶液，1∶5000氯已定洗必泰溶液，1∶5000高锰酸钾溶液，1∶5000呋喃西林溶液等。
2、含片 杜米芬含片，溶菌酶含片，氯已定含片。
3、散剂 冰硼散，锡类散，青黛散，养阴生肌散，黄连散等是中医传统治疗口腔溃疡的主要药。此外，复方倍他米松撒布亦有消炎、止痛、促进溃疡愈合作用。
4、药膜 其基质中含有抗生素及可的松等药物。用时先将溃疡处擦干，剪下与病变面积大小相近的药膜，贴于溃疡上，有减轻疼痛，保护溃疡面，促进愈合的作用。
5、止痛剂 有0.5%～1%普鲁卡因液，0.5%～1%达克罗宁液，0.5%～1%地卡因液，用时涂于溃疡面上，连续2次，用于进食前暂时止痛。
6、烧灼法 适用于溃疡数目少、面积小且间歇期长者。方法是先用2%地卡因表面麻醉后，隔湿，擦干溃疡面，用一面积小于溃疡面的小棉球蘸上10%硝酸银液或50%三氮醋酸酊或碘酚液，放于溃疡面上，至表面发白为度。这些药物可使溃疡面上蛋白质沉淀而形成薄膜保护溃疡面，促进愈合。操作时应注意药液不能蘸得太多，不能烧灼邻近健康组织。
7、局部封闭 适用于腺周口疮。以2.5%醋酸泼尼龙混悬液0.5～1ml加入1%普鲁卡因液1ml注射于溃疡下部组织内，每周1～2次，共用2～4次。有加速溃疡愈合作用。
8、激光治疗 用氦氖激光照射，可使粘膜再生过程活跃，炎症反应下降，促进愈合。治疗时，照射时间为30秒～5分钟。一次照射不宜多于5个病损。
二、全身治疗 因病因尚不清楚，治疗效果不够理想。
1.免疫抑制剂 目前认为本病与自身免疫性疾病有关，近年来试用免疫抑制剂治疗，部分病例有一定效果。若能经检查确定为自身免疫性疾病，采用免疫抑制剂则有明显疗效。常用药物为肾上腺皮质激素：泼尼松(强的松)5mg/片，地塞米松0.75mg/片，一日3～4次，每次1片。5天后病情控制则减量，每日减5～10mg。总疗程为7～10天后停药，如疗程长，为防止感染扩散，应加用抗生素。对严重白塞综合征，可住院后给予氢化可的松100mg或地塞米松5mg和四环素1g加入5%～10%葡萄糖液中，静脉滴注，病情好转后逐步减量。对有胃溃疡、糖尿病、活动期肺结核的患者应禁用或慎用。
2.免疫调节剂和增加剂
(1)左旋咪唑：用于需增强细胞免疫作用者。成人一日3次，每次50mg，连服2日，停药5日，2～3月为一疗程。常见的副作用有头痛、头错、疲乏、关节酸痛等，少数病例可发生粒细胞减少，在治疗过程中应定期作血常规检查。
(2)丙种球蛋白：适用于体液免疫功能减退者。在溃疡急性期时肌内注射1支(3ml)，必要时1周后可再注射3ml。不宜长期使用，因使用过多反造成人体免疫反应的抑制称反馈抑制。
(3)转移因子：可将免疫功能转移给无免疫的机体，以恢复其免疫功能。适用于细胞免疫功能降低或缺陷者。1ml内含5×109白细胞提取物。注射于淋巴回流丰富的部位如腋下或腹股沟处之皮下。每次1ml，每周1～2次，10次为一疗程，一般用一疗程即可。
(4)维生素：维生素类药物可维持正常的代谢功能，促进病损愈合。在溃疡发作时给予维生素C 0.1～0.2g，一日3次，复合维生素B每次1片，一日3次。
(5)女性激素：女性发病与月经周期有关者可慎用雌激素。已烯雌酚0.1mg，每晚服1次，自月经后5天起连服20天。
(6)微量元素：有血清锌含量降低者补锌后病情有好转，可用1%硫酸锌糖浆，每次10ml，每日3次;或硫酸锌片，每片0.1g，每次1片，一日3次。维酶素为核黄素衍生物，含有人体所必需的多种维生素、氨基酸、微量元素及一些辅酶，对有胃肠道疾病者有一定效果，可促进溃疡愈合，每次1g，一日3次，无副作用，可较长期服用。
三、日常口腔护理方法：
1、将鸡蛋打入碗内拌成糊状，绿豆适量放陶罐内冷水浸泡十多分钟，放火上煮沸约1.5分钟(不宜久煮)，这时绿豆未熟，取绿豆水冲鸡蛋花饮用，每日早晚各一次，治疗口腔溃疡效果好。
2、取六神丸1支(30粒)碾碎成粉，加2毫升凉开水浸透成稀糊液备用。用前先清洁患者口腔，然后用细长棉签蘸上六神丸液涂于溃疡面，以餐前1～15分钟用药为佳，每天3次，睡前加用1次。一般用药5分钟即可起到止痛效果。小溃疡1～2天可痊愈，溃疡面较大者5天痊愈。
3、云南白药外敷口腔溃疡创面，一日2次，一般2～3天痊愈。
4、全脂奶粉，每日2至3次，每次一汤匙，加少许白糖，开水冲服，晚间休息前冲服效果更佳。一般2天溃疡症状即可消失。
5、西瓜半个，挖出西瓜瓤，挤取汁液，瓜汁含于口中，约2～3分钟后咽下，再含新瓜汁，反复数次。
6、维生素C药片1～2片压碎，澈于溃疡面上，闭口片刻，每日2次。
7、甲氰咪胍1～2片研成细末，用棉签蘸药粉涂于溃疡面上，10分钟内不要饮水，每日2次。
8、口服六味地黄丸每日2～3次，每次6～8克。
9、我国明代药典《本草纲目》称：“茶苦而寒，最能降火……火降则上清矣，”据研究，茶含单宁，具有收敛作用，浓茶漱口可促使口腔溃疡愈合。
10、用消毒棉签蘸取庆大霉素4万单位2毫升注射液轻涂口腔内溃疡面，数分钟后再涂一次，每日4次，即三餐后和睡前，漱口后涂上药液，一般2～3日即愈合。
11、取西红柿汁含口中，每次含数分钟，一日多次。
12、从柿饼上取柿霜，用开水冲服或加入粥中服用。
13、鲜芭蕉叶适量，将其用火烤热贴敷于口腔溃疡处，每日2～3次。
14、用棉签沾上95%乙醇，轻压口腔溃疡点，并轻轻转动棉签除去溃疡面上的腐败组织，每天2～3次，每次20～30秒。治疗口腔溃疡，绝大多数在2～3天愈合。
